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FDA批准治疗法布里病的酶疗法为罕见病用药
发布时间:
2003-01-28
LargeScaleBiologyCorporation公司在1月23日宣布,FDA已指定其开发的专利产品---人用阿尔法牛乳糖A酶为治疗法布里病的罕见病用药。 为更快使这一新制品与广大患者见面,公司目前正在加紧向FDA申请进行相关的临床试验。 法布里病是一种溶酶体贮积病,其特征是脂肪在体内一些重要的器官如肾脏等处蓄积,常导致患者在四五十岁时死亡。临床前试验表明,阿尔法牛乳糖酶对患有法布里病的动物试验模型安全有效。摘自星光医药网
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