中国苏州，2025年5月16日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布，其全资子公司——北海康成（上海）生物科技有限公司为持有人的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获国家药品监督管理局批准上市。戈芮宁是国内首个本土自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗，属一类创新药并可完全替代同类进口产品，将大大提升国内患者用药可及。
北海康成于去年8月公布了戈芮宁针对成人和儿童戈谢病患者关键临床试验的积极顶线数据结果。国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于9月授予了其优先审评资格。当年10月，北海康成顺利通过药品上市许可持有人（MAH）的生产和质量管理体系审核和现场检查，获得《药品生产许可证》B证。11月，戈芮宁上市申请（NDA）获国家药监局（NMPA）正式受理。今年3月，顺利通过分段生产试点品种的注册核查与上市前GMP符合性检查，戈芮宁成为我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。
北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“酶替代疗法是北海康成全球管线布局中非常重要的一部分，戈芮宁在中国的获批具有里程碑意义。从NDA到正式获批上市用时仅6个月，不仅反映了我们产品良好的安全性、有效性和可靠性以及法规事务方面的专业性，也体现了国家药监部门对戈谢病患者迫切医疗需求的认可和支持。
戈芮宁所采用的创新技术是酶的改造和定向进化，是新质生产力的典型案例；未来结合连续流生产工艺技术，可以推广除戈谢病以外其他同类药物，实现规模化、批量化生产。未来戈芮宁利用平台化技术将大大降低开发成本，让患者用得上、用得起安全、有效的国产酶替代药物。戈芮宁的成功开发、获批上市，凝聚了北海康成人的创业初心，离不开包括药明生物在内众多合作伙伴的同心协力，受益于国家与地方各监管机构、相关部门和医疗机构的支持，更寄托了全国戈谢患者能早日获得可持续治疗的期待。
戈芮宁是北海康成与药明生物（2269.HK）在罕见病领域的首个合作项目，在此我们感谢包括药明生物在内的赋能研制和生产这一产品的合作伙伴。这不仅是继海芮思和迈芮倍之后北海康成上市的第三个罕见病治疗药物，也是即将进入商业化的首个自主研发产品。未来我们将持续深耕罕见病药物的本土化研发、生产、上市和可及，为中国患者带来创新的治疗方案。”
药明生物首席执行官陈智胜博士表示：“我们非常荣幸赋能北海康成实现戈芮宁获批上市的关键里程碑，这也是中国罕见病药物创新的重要突破。罕见病药物研发之路漫长而艰辛，从实验室的早期发现到最终惠及患者，需要克服无数技术难关和挑战。该产品成功实现从概念到商业化生产，既是北海康成十年如一日深耕罕见病领域的坚守见证，也是药明生物一体化技术平台和CRDMO商业模式的成功实践。双方在解决罕见病患者未满足临床需求方面的同频共振，成就了中国首个本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物。我们期待赋能更多全球合作伙伴加速研发高质量罕见病治疗药物，推动罕见病药物创新，惠及更多罕见病患者。”
注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）
注射用维拉苷酶β是国内首个本土自主研发并进入临床应用的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。维拉苷酶β通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。
维拉苷酶β的关键性临床试验于2024年8月取得积极顶线数据，是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注维拉苷酶β每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。该研究方案主要终点的设定已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)认可。
关于戈谢病（GD）
戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。30年以来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。目前，戈谢病已被纳入国家“第一批罕见病目录”。
北海康成制药有限公司简介
北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有10个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括2种已获批上市产品和8个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病， 比如亨特综合征（黏多糖贮积症II型）和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病。
北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、杜氏肌肉营养不良症（DMD）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。
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