近日，前沿生物（688221.SH）发布2025年上半年报告，实现营业收入5,863.98万元，同比增长14.85%，归母净利润同比减亏39.33%，经营业绩持续向好。在深耕抗HIV创新药艾可宁®的同时，前沿生物积极布局小核酸药物，打造新的业绩增长点。
报告期内，前沿生物强化小核酸药物在慢病治疗领域的技术储备与产品转化能力，自主研发的小核酸递送载体ACORDE平台已提交国际发明专利申请。同时，持续加大研发资源投入，推进在研小核酸药物研发进展，为技术突破与产品落地提供充足支撑。
构筑递送平台领先优势，向慢病适应症领域拓展
近年来，作为创新药研发市场的“香饽饽”，小核酸药物以近300%市场规模年复合增长率吸引着头部创新药企加速入场。那么，专注于抗HIV病毒领域的前沿生物如何能做小核酸药物研发呢？这是因为前沿生物在长效多肽药物领域掌握的先进研发经验与技术实力，与小核酸药物的开发具有技术共通性，可将原研技术积累直接应用于后者的开发。
报告期内，凭借在长效化药物开发领域积累的成熟经验与资源，依托内部成熟的化学合成偶联技术平台，前沿生物自主研发了小核酸递送载体—ACORDE，为后续小核酸药物开发奠定了关键技术基础。当前，基于ACORDE递送技术，公司已推进首个肝外靶点siRNA药物和首个肝内靶向内分泌药物的早期概念性验证研发工作。
除此之外，前沿生物也在同步开展其他具有组织特异性的肝外靶向递送技术的独立研发，有望进一步拓宽非肝靶向小核酸药物的研发边界，快速构建起完善的小核酸药物开发能力。
随着小核酸药物行业步入快速成长的发展新阶段，小核酸药物已实现从罕见病逐步向更广阔的慢病适应症拓展。随着技术的快速突破，小核酸药物的适应症还正进一步向高血压、高血脂、乙肝等高发慢性病延伸，并有望在阿尔茨海默症等中枢神经系统疾病及肿瘤治疗领域实现突破，市场潜力有望持续释放。
相比传统的小分子化学药和抗体类药物，小核酸药物具有安全性高、特异性强、成药潜力高、治疗领域广等优势，具有较大发展潜力，已成为医药行业最具潜力的高成长赛道之一。根据EvaluatePharma与BCG的权威预测，2024年全球市场规模将进一步攀升至86亿美元。
凭借前期已完成的大量的小核酸药物研究成果，前沿生物在众多潜在靶点中筛选出具有差异化竞争力的靶点，并从安全性、有效性、以及组织分布等多个维度评估，选择了具备成药性与商业化前景的慢性疾病以及肿瘤等治疗领域。
布局多元小核酸药物管线，助力长期可持续发展
聚焦慢性病治疗领域，基于自主研发的小核酸递送技术平台及肝外靶向小核酸药，前沿生物完成了兼具创新引领性与落地可行性的差异化管线布局。
当前，公司在研小核酸药物已覆盖IgA肾病、血脂异常、内分泌相关、痛风、肌肉、中枢神经等疾病领域，以及肿瘤治疗领域，所选靶点具备同类首创（First-in-Class）或同类最优（Best-in-Class）的潜力。
在治疗血脂异常领域，前沿生物布局了两款分别针对不同脂蛋白靶点的小核酸药物，包括FB7023和FB7022。目前国内外公司在这两个靶点上的布局较少，有望占据先发优势。
FB7023主要为同时作用于血脂代谢通路中不同效应因子的小核酸药物，有望为动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的高风险人群提供全新的治疗方案。当前，公司在积极推进其临床前药理药效研究，并计划在2025年底确定临床前候选分子（PCC）。
FB7022主要为靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的小核酸药物，后者是调节脂质代谢的关键靶点。临床前研究显示，食蟹猴单次皮下注射FB7022，可显著降低总胆固醇（TC）和甘油三酯（TG）水平，最大降幅分别达到67%和45%。目前，FB7022已提交发明专利申请，处于临床前状态。
为进一步满足慢性病患病的多样化以及精细化的临床需求，基于药物市场空间和竞争格局，前沿生物在代谢相关脂肪性肝炎（MASH)）、2型糖尿病（T2DM）等内分泌领域也布局了多款具有自主知识产权的小核酸药物，目前已提交4项发明专利申请。
针对前沿生物探索的小核酸药物适应症所在领域，我国目标患者基数较大，市场具有较大潜力，随着技术成熟度提升、临床产品加速上市及应用领域持续拓展，有望助力前沿生物实现长期可持续发展。
